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自體幹細胞移植第二線造血幹細胞驅動劑Plerixafor 血癌治療新希望

【中時健康黃筱雅／台北報導】2014.01.14

據統計，國內「非何杰金氏淋巴癌」（NHL）每年新增病患約2300人，「多發性骨髓瘤」（MM）每年新增約500人，患者除了接受化療，另可透過自體造血幹細胞移植以延長生命。一名70歲男性企業家因皮膚多處丘疹而就醫，確診為「非何杰金氏淋巴癌」第四期，接受自體造血幹細胞移植，目前復原情況良好。

台大醫院內科部骨髓移植病房主任唐季祿醫師表示，美國每年進行自體造血幹細胞移植，人數最多即「多發性骨髓瘤」與「非何杰金氏淋巴癌」的患者，不但如此，有至少3成的非何杰金氏淋巴癌患者，以及超過半數的多發性骨髓瘤患者，因為幹細胞移植，存活期有效延長6年。

唐季祿醫師說明，接受自體造血幹細胞移植的患者，需透過造血幹細胞驅動方式，收集至足夠的造血幹細胞，每公斤需達200萬顆、移植成功率才高。然而，現行健保給付的第一線造血幹細胞驅動方式，仍有2成5的非何杰金氏淋巴癌、近1成的多發性骨髓瘤患者，初次使用的成效不彰，只好放棄移植、回歸化療。

2013年12月中央健康保險署核准給付全新機轉造血幹細胞驅動劑（Plerixafor），於一線驅動失敗患者使用，可有效幫助超過7成以上患者，成功收集到足量的幹細胞進行移植，重獲寶貴健康。

該名70歲男性企業家使用二線全新驅動方式，2次收集到總數高達每公斤300萬顆以上造血幹細胞，為標準值的1.5倍。術後2週即出院並返回工作崗位，經追蹤病灶全數消失，復原狀況十分良好。

臨床研究發現，使用白血球生長激素（G-CSF）（Filgrastin injection例如Filgrastim；Lenograstim injection例如Granocyte)）搭配二線全新機轉造血幹細胞驅動劑，可幫助7成以上患者，刺激骨髓釋放出足夠的造血幹細胞，提供移植所需，健保已於去年12月核准給付，患者預估可減輕近60多萬元醫療負擔。

台大醫院血液腫瘤科主治醫師林建廷指出，根據過往臨床經驗，年長患者普遍較難成功驅動造血幹細胞，二線全新驅動方式可幫助年長患者，有機會接受幹細胞移植手術、提高術後的生活品質。不過。在使用過程中，會有2至3成患者出現嘔吐、噁心等副作用。

註：

Plerixafor（rINN and USAN, trade name Mozobil）is an immunostimulant used to mobilize hematopoietic stem cells in cancer patients. The stem cells are subsequently transplanted back to the patient. The drug was developed by AnorMED which was subsequently bought by Genzyme.

Peripheral blood stem cell mobilization, which is important as a source of hematopoietic stem cells for transplantation, is generally performed using granulocyte colony-stimulating factor（G-CSF）, but is ineffective in around 15 to 20% of patients. Combination of G-CSF with Plerixafor increases the percentage of persons that respond to the therapy and produce enough stem cells for transplantation.

The drug is approved for patients with Lymphoma and Multiple myeloma.

Researchers at Imperial College have demonstrated that plerixafor in combination with vascular endothelial growth factor（VEGF）can produce mesenchymal stem cells and endothelial progenitor cells in mice.